Sangamo Therapeutics开发MINT平台，通过工程化Bxb1整合酶实现大尺寸DNA精准整合，突破传统HDR限制。

Scribe Therapeutics拟上市，开发CRISPR基因编辑疗法，靶向PCSC9等基因，推动降脂治疗从长期控制转向长期预防。

2026年Nature发表研究，利用Cas12a2蛋白通过RNA识别癌细胞突变，实现全基因组断裂，为难靶向癌基因提供新治疗手段。

NRAS是RAS家族成员，突变常导致肿瘤细胞持续激活，是难靶向的驱动基因，CRISPR构建的模型用于功能研究和靶向治疗。

David R. Liu团队在2025-2026年间发表三项突破性研究，分别解决PE技术的“治什么”“怎么更高效”“怎么送进去”问题，推动先导编辑临床转化。

G6PD是关键代谢酶，参与抗氧化和核苷酸合成，缺乏症导致溶血性贫血，具有高度遗传多样性。

脂蛋白代谢失衡引发慢性炎症，影响心血管疾病及神经退行性疾病，需从结构、通路、免疫及基因编辑多层面解析。

Prime Assembly（PA）通过双先导编辑生成单链flap与线性DNA供体互补配对，实现0.1 kb至11 kb的大片段精准插入，高效且安全，突破了传统方法的瓶颈。

研究提出DNA引导CRISPR系统可替代RNA，实现激活与识别解耦，用于编程RNA识别与切割。

脂蛋白应答通路调控脂质代谢，参与动脉粥样硬化等代谢疾病的发生，其失调导致多种慢性疾病。

KRAS突变亚型差异显著，G12C抑制剂获批，等基因模型助力精准治疗。

线粒体自噬通过选择性降解受损线粒体，维持细胞功能，其异常与多种疾病相关，研究其机制及治疗应用是当前热点。

HAP1细胞系因近乎单倍体特性，成为高效、便捷的遗传筛选工具，广泛用于基因编辑和多组学研究。

SLC超家族是关键代谢靶点，基因编辑细胞助力功能研究。

胎牛血清是天然产物，优质来源包括南美、澳洲及国产，注重内毒素控制和批次稳定性，适合科研与生物制造。

VEGF信号通路调控血管生成，通过不同配体激活受体，影响内皮细胞增殖、迁移和存活，参与生理与病理过程。

David R. Liu团队提出OptiPrime，通过机制驱动的机器学习模型实现Prime Editing的系统化优化，提升预测的泛化性和透明度。

Cas9蛋白的双叶结构及其动态构象解析，揭示其在生物医药中的关键作用。

基因疗法从科幻走向现实，通过诺贝尔奖成果推动基因识别与编辑技术发展。

本文介绍了CRISPR/Cas基因编辑中常见的递送方式，包括非病毒质粒和慢病毒，分别阐述了其优缺点及应用场景。